Marsvin: Risikerer deltagere i kliniske forsøg

Vi taler meget om bevisbaseret medicin.baseret på resultaterne af kliniske undersøgelser - men få forstår, hvordan disse undersøgelser udføres, og hvad de betyder for deltagerne selv. Man ser ud til at være et futuristisk laboratorium med mange sensorer, en anden synes at forskningen er uetisk eller farlig, fordi du kan få en placebo i stedet for en kur mod kræft. Vi beskriver hvilke mekanismer der beskytter patienter i kliniske forsøg og hvorfor folk går til at deltage i dem.

Hvem gør forskning og hvorfor

Store lægemiddelundersøgelser udføres ofte af lægemiddelvirksomheder, der skaber dem - det er nødvendigt, for uden at undersøge effektiviteten og sikkerheden vil ingen give os mulighed for at registrere et lægemiddel. Fra tidspunktet for oprettelsen af et nyt molekyle til den vellykkede registrering tager det omkring femten år, og på forskellige stadier elimineres titusindvis af andre stoffer, som ikke bliver stoffer. Efter længere tid i laboratoriet begynder prækliniske studier - på dyr og in vitro, for eksempel på cellekulturer. Standardværdien er undersøgelsen af toksicitet, virkninger på forskellige organer og væv, virkninger på fertilitet, teratogenicitet, carcinogenicitet og andre parametre. Endelig begynder virksomheden efter at have indsamlet nok data at gennemføre kliniske undersøgelser, dvs. at undersøge, hvordan et potentielt lægemiddel virker i menneskekroppen.

Dette er et spændende øjeblik for medicinalfirmaet: Du kan stole på teoretiske data så meget som du vil, men ingen ved, hvordan kroppen vil reagere på indførelsen af et nyt stof. Kliniske studier af den første fase (den tidligste, herunder først-i-menneske, den allerførste hos mennesker) udføres normalt med deltagelse af raske frivillige. På dette stadium er det endnu ikke afgørende for aktiviteten i behandlingen af sygdommen, det handler om at etablere grundlæggende sikkerhed. Første fase studier er de eneste, for hvilke deltagere er betalt. Oftest vælges unge sunde mænd for dem - og for nogle af dem bliver deltagelse i forskning en vigtig indtægtskilde (vi kan tale om mængder på 200-300 dollars om dagen).

De følgende faser, den anden og den tredje, er allerede tæt på det virkelige liv. Den tredje fase af forskningen tager sigte på at indsamle data om lægemidlets virkning, så det endelig kan registreres, derfor er patienter med specifikke sygdomme involveret i det. Hvis vi taler om almindelige sygdomme som astma, kan antallet af deltagere være i titusinder verden over. Samtidig med at deltage i studiet behøver ikke at være i et specielt laboratorium - det kan tilbyde lægen hos en almindelig klinik eller et hospital; i Rusland udføres undersøgelser i hundredvis af medicinske institutioner i forskellige byer.

I 2013 blev jeg diagnosticeret med brystkræft. Vi havde kirurgi, så var kemoterapi og strålebehandling i forvejen. I onkologisk center blev jeg tilbudt at deltage i en klinisk undersøgelse af et lægemiddel, der blev udviklet for at reducere bivirkningerne af kemoterapi - det vil sige, at patienterne ikke opkastes, så de ikke har alvorlig træthed og forfærdeligt helbred. Jeg gik uden tøven og ikke til at prøve et nyt stof: Jeg forstod simpelthen, at kemoterapi inden for rammerne af undersøgelsen ville være af den bedste kvalitet med originale stoffer og ikke generiske stoffer. Som følge heraf undersøgte lægemidlet, som jeg selv studerede, mig, effekten var god. Jeg ved, at den nu er registreret og solgt.

Hvordan man opnår ideelle forhold

Dette er svært at tro, men selvom undersøgelsen udføres i hundredvis af klinikker rundt om i verden, i lande hvor forskellige sprog tales og undertiden anvendes forskellige standarder for behandling og diagnostik, er alle processer, procedurer og registrering af data i studiet maksimalt standardiserede. Til dette formål beskriver protokollen - det vigtigste forskningsdokument - de fineste detaljer; hvis det er nødvendigt at måle tryk og puls, efter at en person har taget medicinen, så vil protokollen angive den nøjagtige målingstidspunkt - for eksempel efter en, tre eller fem minutter. Alt dette betyder ikke, at der ikke er nogen overtrædelser - men konstant kontrol kan reducere risikoen til et minimum, og analysen af data tager også højde for risikoen for fejl.

I kliniske forsøg registreres helt alt hvad der sker med patienten - uanset om begivenhederne synes at være "bivirkninger" af lægemidlet, der undersøges. Et skære under barberingen kan henføres til hast, og en brud forårsaget af et fald på gaden kan tilskrives en uheldig ulykke; men hvis alle hændelser registreres, kan det blive klart, at nedskæringerne er blevet hyppige, fordi lægemidlet forårsager håndskælv, og brudene vil blive forbundet med øget skrøbelighed i knoglerne.

Sådan blev det konstateret, at sildenafil (et lægemiddel, der nu bruges til at behandle erektil dysfunktion) hjælper med at opretholde en erektion - dette stof er udviklet til behandling af angina pectoris. De kardiologiske effekter var ikke særlig gode, men patienter talte så ofte om at forbedre seksuel funktion, at det var umuligt at ignorere denne kendsgerning. Virksomheden tog udviklingen af sildenafil i en helt anden profil - og det var en revolution i den farmaceutiske verden, da alle begyndte at tale om branchen af "livsstilsdroger". En lignende historie er sket med minoxidil: Det blev undersøgt hos patienter med arteriel hypertension, da det viste sig, at det stimulerer hårvæksten; Som følge heraf blev lægemidlet registreret til behandling af skaldethed.

Jeg har deltaget i studiet af et lægemiddel til behandling af multipel sklerose i fjerde år. På et tidspunkt ophørte min sædvanlige behandling, og valget var dette: enten at skifte til indenlandske lægemidler, som jeg ikke stoler på (og som ikke afviger meget fra det jeg modtog), eller at deltage i en klinisk undersøgelse af en ny generation af lægemidler. Jeg stoler på min læge, han forklarede alt godt, og jeg var enig. Effekten er meget god, mit velvære er forbedret, jeg er aktiv, jeg spiller tennis. Jeg vil gerne fortsætte med at blive på denne medicin, selv om det helt sikkert vil være meget dyrt(Pharma-virksomheder giver ofte patienterne mulighed for at fortsætte med at modtage lægemidlet efter afslutningen af undersøgelsen, indtil den bliver tilgængelig, for eksempel som led i MHI-programmet. - Red.).

Etik og design

Måske er de vigtigste myter om kliniske forsøg "lægen ingen anelse om hvad patienten modtager", "du kan få placebo i stedet for et vigtigt stof", "en person kan ikke engang vide, at de oplever noget på det." Men i virkeligheden er det ikke tilfældet - og hvis der opstår overtrædelser og ikke forbliver skjult. Nøglen til enhver forskning er patientinformeret samtykke; Normalt modtager en person et flersidet dokument, hvor forskningen er beskrevet i enkle og forståelige ord, og det er nemt at studere det hjemme, diskutere situationen med slægtninge og derefter stille eventuelle resterende spørgsmål til lægen. Inden samtykkeformularen er underskrevet, kan der ikke udføres nogen forskningsprocedurer.

Hvad angår læger, der ikke ved hvad patienten modtager, betyder en dobbeltblind metode virkelig, at hverken deltagerne eller forskerne ved, hvilken type terapi der udføres. Men samtidig er alle mulige muligheder kendt; Der kan være to eller flere af dem, de kan omfatte placebo, et studiemedicin i forskellige doser eller nogle allerede kendte stoffer. Det er på forhånd kendt, hvilke virkninger og reaktioner der forventes at forventes. Der er kriterier for hvilken behandling kan og bør aflystes, og i nødsituationer er der mulighed for at finde ud af, hvad der er blevet brugt til en bestemt deltager.

Placebo anvendes ikke altid: I situationer hvor der er en effektiv registreret terapi, ville det være uetisk at forlade patienten uden behandling. Hvis en sådan behandling ikke eksisterer, men allerede i et tidligt stadium af undersøgelsen viser det sig, at det nye lægemiddel er klart effektivt, kan forskningen ændres, så alle deltagere får den nødvendige behandling. Forskningen er også meget kontrolleret: kvaliteten af de indsamlede data overvåges konstant, tilstedeværelsen eller fraværet af overtrædelser og etik. Hvis der er vigtige nye data, rapporteres de til alle forskere i verden og samtidig underrette de etiske udvalg. Hvis der foretages ændringer i undersøgelsen, vil patienterne helt sikkert finde ud af dem, hvem skal igen give skriftligt samtykke til yderligere deltagelse (eller opgive det). Enhver deltager kan forlade undersøgelsen til enhver tid uden at forklare årsagerne.

Fordel og skade

Alle mulige risici forklares på forhånd hos patienterne - herunder risikoen for uforudsete uønskede reaktioner, som aldrig er blevet observeret før, eller komplikationer som blå mærker eller smerter efter at have taget blod fra en ven. Hver deltager skal modtage forsikring, der dækker eventuelle skader, hvis det opstår. Penge til deltagelse i forskning betaler ikke (undtagen første fase i raske frivillige), men kompenserer ofte for eksempel omkostningerne ved transport eller mad i klinikken.

Nogle gange er der ikke nogen personlig fordel for patienten - og de skriver også om dette i form af informeret samtykke, tilbyder at bidrage til videnskaben og muligvis at gøre et nyttigt arbejde for fremtidens medicin. Men fordelene er ofte indlysende, og ikke kun på grund af effektiviteten af et nyt lægemiddel. Forskere får øget opmærksomhed, mere regelmæssige undersøgelser, blod- og urintest i internationale laboratorier (blodprøver fra hele Europa, herunder Rusland, kan sendes til f.eks. Schweiz eller Belgien).

Hvor kan jeg finde en passende undersøgelse

Den vigtigste kliniske forskningsdatabase på verdensplan er clinicaltrials.gov, hvor du kan filtrere din søgning, herunder af sygdomme og landnavne; Forskning udført i Rusland indsamles også på hjemmesiden clinical-trials.ru. Andre muligheder er de store farmaceutiske virksomheder, hvoraf de fleste har russificerede sider og evnen til at søge efter klinisk forskning om individuelle sygdomme.

billeder: pauchi - stock.adobe.com (1, 2)